Η κλινική δοκιμή REGAIN, τα αποτελέσματα της οποίας δημοσιεύθηκαν πρόσφατα στο Nature Communications (η πλήρης δημοσίευση εδώ), είναι η πρώτη κλινική μελέτη με στόχο την αναγέννηση των τριχωτών κυττάρων του κοχλία σε ασθενείς με ήπια και μετρίου βαθμού νευροαισθητήρια βαρηκοΐα με την ενδοτυμπανική έγχυση του πειραματικού φαρμάκου LY3056480 (αναστολέας της γ-σεκρετάσης). Η μελέτη χρηματοδοτήθηκε από το πρόγραμμα έρευνας και καινοτομίας “Ορίζοντας 2020” της Ευρωπαϊκής Ένωσης (Grant Agreement No 634893) και πραγματοποιήθηκε από κοινοπραξία τριών κλινικών εταίρων στο Ηνωμένο Βασίλειο (UCL), την Γερμανία (University of Tübingen), και την Ελλάδα (Ε.Κ.Π.Α.), και τη φαρμακευτική εταιρεία Audion Therapeutics. Από την Α΄ ΩΡΛ συμμετείχαν οι κ.κ.: Αγραπίδα Λαμπρινή, Κατερίνα Βαρδονικολάκη, Ελευθερία Ηλιάδου, Δημήτρης Κικίδης, Νίκος Μαρκάτος, Κώστας Παστιάδης, και Θάνος Μπίμπας.
Οι συμμετέχοντες στην κλινική δοκιμή ήταν μεταξύ 18 και 80 ετών, προέρχονταν από το Ηνωμένο Βασίλειο, τη Γερμανία και την Ελλάδα και είχαν ήπια έως μέτρια νευροαισθητήρια βαρηκοΐα. Στη δοκιμή φάσης I, η οποία έδειξε ότι η θεραπεία ήταν ασφαλής και καλά ανεκτή έλαβαν μέρος 15 ασθενείς, ενώ 44 ασθενείς έλαβαν μέρος στη δοκιμή φάσης IΙα που σχεδιάστηκε για να διαπιστωθεί αν το φάρμακο είναι αποτελεσματικό. Οι συμμετέχοντες έλαβαν τρεις διατυμπανικές εγχύσεις του φαρμάκου στο ένα τους αυτί, και η ακοή τους ελέγχθηκε με μια σειρά ακοολογικών δοκιμασιών πριν και μετά τη λήψη του φαρμάκου (τονική ακοομετρία, συμπεριλαμβανομένων των υπερυψηλών συχνοτήτων, ωτοααουστικές εκπομπές προϊόντων παραμόρφωσης, ομιλητική ακοομετρία σε θόρυβο).
Η μελέτη δεν ήταν επιτυχής σε ότι αφορά τα προκαθορισμένα πρωτογενή και δευτερογενή σημεία έκβασης, όπως η βελτίωση του ουδού της ακοής στην τονική ακοομετρία 12 εβδομάδες μετά την ολοκλήρωση της θεραπείας. Ωστόσο, η διερευνητική ανάλυση δεδομένων έδειξε ότι ορισμένοι ασθενείς παρουσίασαν θετικές αλλαγές σε κάποιες από τις ακοολογικές εξετάσεις που πραγματοποιήθηκαν.
Επιπλέον η πρώτη αυτή κλινική δοκιμή παρήγαγε σημαντικά συμπεράσματα σχετικά με το σχεδιασμό και την υλοποίηση μελλοντικών κλινικών δοκιμών πρώιμης φάσης για την αποκατάσταση της ακοής. Στο REGAIN επιδίωξαν να συμπεριλάβουν ασθενείς με νευροαισθητήρια βαρηκοΐα που πιθανότατα οφείλεται σε απώλεια των εξωτερικών τριχωτών κυττάρων του κοχλία. Αναγνωρίζουν ότι οι τρέχουσες ακοολογικές δοκιμασίες της ακουστικής λειτουργίας δεν επιτρέπουν την διαφοροποίηση μεταξύ των φαινοτύπων της νευροαισθητήριας βαρηκοΐας και, συνεπώς, η ετερογένεια του πληθυσμού των ασθενών τους όσον αφορά τους υποκείμενους μοριακούς μηχανισμούς της βαρηκοΐας τους μπορεί να επηρεάζει τα αποτελέσματα των συγκεκριμένων θεραπευτικών προσεγγίσεων.
Η μελέτη έχει ήδη συγκεντρώσει το ενδιαφέρον της διεθνούς επιστημονικής κοινότητας και αυτή τη στιγμή βρίσκεται στην 98η εκατοστιαία θέση των άρθρων παρόμοιας ηλικίας σε όλα τα περιοδικά και στην 95η εκατοστιαία θέση των άρθρων παρόμοιας ηλικίας στο Nature Communications, ενώ τα αποτελέσματα της αναπαράγονται σε πλήθος δημοσιεύσεων του διεθνούς τύπου.
