Κλινικές Μελέτες της Α’ Παιδιατρικής Κλινικής της Ιατρικής Σχολής του Εθνικού και Καποδιστριακού Πανεπιστημίου Αθηνών στο Νοσοκομείο Παίδων “Η Αγία Σοφία” με κύρια ερευνήτρια την Καθηγήτρια Παιδιατρικής-Παιδιατρικής Ενδοκρινολογίας, κυρία Ευαγγελία Χαρμανδάρη MD, MSc, PhD, MRCP(UK), CCT(UK).
Τίτλος Μελέτης
Μια τυχαιοποιημένη, διπλά τυφλή, ελεγχόμενη με εικονικό φάρμακο μελέτη για την αξιολόγηση της ασφαλείας και της αποτελεσματικότητας του Crinecefont (NBI-74788) σε παιδιατρικούς ασθενείς με Συγγενή Υπερπλασία Επινεφριδίων κλασικής μορφής, ακολουθούμενου από θεραπεία ανοιχτής επισήμανσης
Τύπος κλινικής δοκιμής
Παρεμβατική, Πολυκεντρική, Φάσης III
Χορηγός Μελέτης
Neurocrine Biosciences, Inc., USA
Εξουσιοδοτημένο CRO, για τη διεξαγωγή της μελέτης στην Ελλάδα
Accelsiors CRO & Consultancy Services
Υπό Έρευνα Φαρμακευτικό Προϊόν (ΥΕΦΠ)
“Crinecerfont
(NBI-74788) “
Σύντομη περιγραφή
“Πρόκειται για μια Φάσης 3, τυχαιοποιημένη, διπλά τυφλή, ελεγχόμενη με εικονικό φάρμακο μελέτη για την αξιολόγηση της αποτελεσματικότητας, της ασφάλειας και της ανεκτικότητας του Crinecerfont έναντι του εικονικού φαρμάκου χορηγούμενου bid μαζί με το πρωινό και το βραδινό γεύμα για 28 εβδομάδες σε περίπου 81 παιδιατρικούς ασθενείς με κλασική Συγγενή Υπερπλασία των Επινεφριδίων λόγω ανεπάρκειας 21-υδροξυλάσης.
Οι ασθενείς που πληρούν τα κριτήρια συμμετοχής στην μελέτη θα κατανεμηθούν τυχαία σε αναλογία 2:1 (δραστικό: εικονικό φάρμακο) για τη λήψη είτε Crinecerfont (25 mg bid από του στόματος διαλύματος για τους ασθενείς με βάρος 10 έως <20 kg, 50 mg bid από του στόματος διαλύματος για τους ασθενείς με βάρος 20 έως <55 kg ή 100 mg bid από του στόματος καψακίων για τους ασθενείς με βάρος ≥55 kg) ή σε αντίστοιχο εικονικό φάρμακο (από του στόματος διάλυμα εικονικού φαρμάκου για τους ασθενείς με βάρος <55 kg και από του στόματος καψάκια εικονικού φαρμάκου για τους ασθενείς με βάρος ≥55 kg). Μετά την περίοδο ελεγχόμενης με εικονικό φάρμακο θεραπείας διάρκειας 28 εβδομάδων, θα υπάρξει μια περίοδος ανοιχτής θεραπείας διάρκειας 24 εβδομάδων, κατά την οποία όλοι οι ασθενείς θα λάβουν Crinecerfont σε δόσεις ανάλογες με το σωματικό βάρος τους την Εβδομάδα 28. Περίπου 4 εβδομάδες μετά την επίσκεψη της Εβδομάδας 52 θα πραγματοποιηθεί μια τελική επίσκεψη μελέτης.”
Τίτλος Μελέτης
Μια ανοικτή, τυχαιοποιημένη, πολυκεντρική, διάρκειας 12 μηνών μελέτη φάσης 3 για την αποτελεσματικότητα και την ασφάλεια της εβδομαδιαίας θεραπείας με MOD-4023 σε σύγκριση με την ημερήσια θεραπεία με Genotropin σε παιδιά προεφηβικής ηλικίας με ανεπάρκεια αυξητικής ορμόνης
Τύπος κλινικής δοκιμής
Παρεμβατική, Πολυκεντρική, Φάσης III
Χορηγός Μελέτης
OPKO Biologics Ltd, Israel
Εξουσιοδοτημένο CRO, για τη διεξαγωγή της μελέτης στην Ελλάδα
NEXT Clinical Research Organisation LTD
Υπό Έρευνα Φαρμακευτικό Προϊόν (ΥΕΦΠ)
MOD-4023
Σύντομη περιγραφή
“Πρόκειται για μια Φάσης 3, ανοικτή, τυχαιοποιημένη, ελεγχόμενη με ενεργό φάρμακο μελέτη παράλληλων ομάδων διάρκειας 12 μηνών για τη σύγκριση της αποτελεσματικότητας και της ασφάλειας της εβδομαδιαίας χορήγησης MOD-4023 σε σχέση με την ημερήσια χορήγηση της αυξητικής ορμόνης, Genotropin.
Οι ασθενείς που πληρούν τα κριτήρια συμμετοχής στην μελέτη, κατόπιν έγκρισης του παγκόσμιου ιατρικού επιτηρητή της μελέτης, θα τυχαιοποιηθούν σε αναλογία 1:1 στο MOD-4023 (υπό έρευνα θεραπεία, 0,66mg/kg/εβδομάδα) ή στην αυξητική ορμόνη Genotropin (θεραπεία αναφοράς, 0,034 mg/kg/ημέρα που ισοδυναμεί με 0,24mg/kg/εβδομάδα κατανεμημένα ισόποσα σε 7 ενέσεις στη διάρκεια μιας εβδομάδας) για 12 μήνες. Εάν η διαδικασία διαλογής του ασθενούς καθυστερήσει λόγω μιας καλοήθους ασθένειας ή μιας απρόβλεπτης καλοήθους πάθησης (δηλ. φαρυγγίτιδα, ιογενή γαστρεντερικά προβλήματα, μικροατύχημα ή μικροτραυματισμός, κ.λπ.) ή λόγω τεχνικού προβλήματος που σχετίζεται με διαδικασίες διαλογής (για παράδειγμα, καθυστερήσεις με τα αποτελέσματα εργαστηριακών εξετάσεων), θα προστεθεί επιπλέον χρόνος – ίσος με τον χρόνο μη διαθεσιμότητας του ασθενούς – στη διάρκεια της περιόδου διαλογής, αλλά όχι πάνω από 4 επιπλέον εβδομάδες (συνολική περίοδος διαλογής 12 εβδομάδων). Κατά τη διάρκεια της μελέτης, η δόση MOD-4023 και Genotropin θα προσαρμόζεται ανάλογα με το σωματικό βάρος των ασθενών κάθε τρεις μήνες. Η δόση ενδέχεται να μειωθεί ή να διατηρηθεί για λόγους ασφάλειας σύμφωνα με τα προκαθορισμένα κριτήρια προσαρμογής της δόσης [τα οποία βασίζονται στη βαρύτητα των ανεπιθύμητων συμβάντων (ΑΣ) ή σε επαναλαμβανόμενα αυξημένα επίπεδα της βαθμολογίας τυπικής απόκλισης (SDS) του IGF-1]. Ένα ανεξάρτητο και εξωτερικό Συμβούλιο παρακολούθησης ασφάλειας δεδομένων (DSMB) θα πραγματοποιεί ανασκόπηση των βασικών δεδομένων ασφάλειας περίπου κάθε 6 μήνες ή ανάλογα με την περίπτωση.”
